2020年我国基因治疗行业发展以及基因治疗行业分析研究报告

CATALOGUE基因治疗简介1作⽤机制阐述2基因治疗载体3相关上市产品43⽬录插⼊⽚段•基因编辑正常细胞疾病细胞缺陷⽚段导⼊⽚段正常功能⽚段抑制⽚段HDRNHEJ基因编辑+模板⽚段抑制缺陷⽚段的正常功能双链修复替换敲除插⼊•基因增补•基因抑制41.1基因治疗简介•基因治疗定义：将具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，从⽽达到治疗疾病的⽬的，或把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的⽅法；•核⼼：将正常基因或有治疗作⽤的基因通过⼀定⽅式导⼊⼈体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作⽤，从⽽达到治疗疾病⽬的；•发展现状：基因治疗技术还不成熟，以及涉及⼀系列伦理学问题，⽬前开展的基因治疗只限于体细胞，主要治疗遗传病、眼科疾病、肌⾁疾病以及肿瘤、⼼⾎管疾病、感染性疾病等。基因治疗分⼦机制资料来源：Nature，兴业证券经济与⾦融研究院整理51.2基因治疗发展历史：曲折前⾏•1963年，美国分⼦⽣物学家、诺贝尔⽣理学或医学奖获得者Joshua Lederberg第⼀次提出了基因交换和基因优化的理念，为基因治疗的发展奠定了基础；•1970年，美国医⽣Stanfield Rogers试图通过注射含有精氨酸酶的乳头瘤病毒来治疗⼀对姐妹的精氨酸⾎症，这是⾸例⼈体试验，试验以失败告终；•1971年，⼀项重要的科学实验表明，DNA可以注⼊⼈体细胞，解决细胞中的⽣物学问题。DNA恢复了从患有半乳糖⾎症的患者中提取的⼈成纤维细胞缺失的酶活性。值得注意的是，外源DNA处理的仅仅是在培养⽫中⽣长的细胞；•1972年，⼀篇发表在Science的⽂章中⾸次正式提出使⽤基因疗法作为治疗⼈类遗传疾病的⼿段。受到1971年结果的启发，作者Friedmann和Roblin表⽰，“基因疗法可能在未来改善⼈类的某些遗传疾病”；•1980年开始，Martin Cline和French Anderson等科学家正在研究如何使⽤病毒将DNA传递到⼩⿏或⼈细胞中。最初，这些细胞在体外进⾏遗传修饰；•1990年，被称为“基因治疗之⽗”的William French Anderson医⽣领衔进⾏了⼀项长期临床试验，治疗患有腺苷脱氨酶（ADA）缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）的⼉童。使⽤逆转录病毒将ADA基因转移到分离的T细胞中，然后将这些基因修饰的T细胞回输⾄患者体内，以