药明康德：2024年中盘点-攻克难以成药靶点白皮书

For Personal Use Only 攻克难以成药靶点 2024年上半年盘点 药明康德内容团队出品 2024年6月 目录： 2024年攻克难以成药靶点亮点总结 – 第1页 2024年攻克难以成药靶点领域新药获批及研发趋势 - 第2–7页 2024年攻克难以成药靶点领域投融资趋势 - 第8–9页 2024上半年获早期投融资的难以成药领域新锐列表 – 第10页 2024上半年获早期投融资的难以成药领域新锐简介– 第11–21页 药明康德内容团队微信矩阵介绍 – 第22页For Personal Use Only 1 前言 针对难以成药靶点的药物开发虽具挑战，但也充满机遇。近年来，科学进步和技术创新大大拓展了可成药的靶点边界，有望为广泛难治性疾病带来突破性疗法。这份深度报告将与行业同道共同回顾2024上半年产业在解决难以成药方面的研发和投融资进展，并展望这一领域的发展趋势。 报告关注范围涵盖明确针对难以成药靶点（包括既往被视为难以成药、近年已有突破但仍产业仍在进一步开发的靶点）的疗法，或使用共价/别构机制、蛋白降解、蛋白稳定等创新技术研发的疗法，这些技术也有助于拓展其他靶点的成药性。 亮点总结 ⚫ 2024上半年1款基于共价机制结合靶点的创新药在中国首次获批上市，2024下半年还有3款KRAS抑制剂有望在中国实现全球首批。 ⚫ 全球大型药企在研管线储备丰富，近20款靶向KRAS或采用蛋白降解/共价/别构技术开发的疗法已处于临床3期研发阶段；多样化的技术正在解决更多靶点的成药性，如p53、Helio、WRN、SHP2等靶点。 ⚫ 2024上半年共19家致力于解决难以成药靶点或专注于相关技术的新锐获得共约10.7亿美元的早期投融资，高于去年同期。除了共价、别构机制之外，受关注的技术方向还包括大环类药物、调节蛋白-蛋白相互作用的疗法、蛋白降解剂-抗体偶联药物（DAC）等新兴策略；多家新锐基于人工智能/机器学习技术平台加速疗法研发。尤其值得关注的是，蛋白设计先驱David Baker教授联合创立的Vilya宣布A轮融资金额从2022年的5000美元扩展至7100万美元，Vilya基于人工智能平台从头设计大环分子，专注于既往难以成药的靶点。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点