医麦客：2023-2024免疫细胞疗法行业发展白皮书

02前言一直以来，肿瘤治疗药物都是全球最大和增长速度最快的药物细分市场，且药物种类繁多。近些年，肿瘤免疫疗法（利用并加强患者免疫系统的力量来攻击肿瘤的疗法）由于副作用小、治疗效果明显，已然成为癌症治疗重要支柱。1991年-2020年间，美国按年龄调整的总体癌症（包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、前列腺癌以及黑色素瘤等）死亡率下降了33%，直接避免了380万人的癌症死亡，可以说免疫疗法彻底改变了癌症治疗格局。国内外以PD-1/PD-L1为代表的免疫检查点抑制剂药物的成功上市，已经证明了免疫治疗策略临床转化的潜力和商业价值。而除了用药物解除肿瘤细胞对免疫细胞的抑制，另一个思路在于，直接利用人体内的免疫细胞，将它们在体外进行改造，大量复制后再回输到患者体内，这种过继性免疫细胞疗法几乎占据了当今肿瘤免疫治疗策略开发的半壁江山。目前全球CAR-T（全称为嵌合抗原受体T细胞）产业发展迅速，已有10款CAR-T产品上市，给全球数以万计的肿瘤患者带来了全新的高效治疗方式。但从商业化角度来看，目前已经上市的CAR-T产品也存在着亟待解决的痛点，例如生产成本高、制备效率有待提升、制备成功率不稳定等，这些痛点也给CAR-T产品的临床应用带来重大阻碍，尤其是在欧美之外的国家和地区。未来，CAR-T细胞疗法的生产制造和商业供应、价格与支付模式、以及更多适应症和瘤种的突破，或将是该领域讨论的主旋律。随着CAR-T市场的爆火、CAR-NK、TIL、TCR-T、CAR-M、Treg等细胞疗法也随即带火，差异化布局也是企业提前抢占市场的锦囊妙计。目前，CAR-NK已有近30家国内企业布局、TIL、TCR-T也有数十家，相信随着Iovance的TIL疗法与Adaptimmune的TCR-T疗法申请上市并步入商业化，该领域即将迎来前所未有的聚光灯。相比之下CAR-M、Treg国内仍处在相对早期的阶段，但也有企业敢于做先行者，如布局CAR-M赛道的赛元生物、元迈细胞、鲲石生物、巨世康济，布局Treg的毕诺济生物、伯汇生物、泽安生物以及普米斯生物等。总体而言，细胞疗法这一构想确实令人期待，但面对诸多关键性问题需要谨慎，包括是否可能实现大范围的“通用”、基因编辑过程中的脱靶效应、以及有效性以及持久性能否匹敌自体细胞疗法等，广阔的蓝海还有更多秘密需要我们探索解决。03目录前言 ....................